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8 agosto 2005
AIFA. Approvato la fornitura gratuita di farmaci per la terapia di una malattia rara

Sarà curabile la glicogenosi di tipo 2

Il consiglio di amministrazione dell'Agenzia del farmaco (Aifa), ha approvato la fornitura gratuita di alcuni farmaci per la terapia di una malattia rara chiamata glicogenosi di tipo 2. Lo rende noto il ministero della salute che ha commentato positivamente la decisione dell'Aifa di dare attuazione ad un fondo a carico del servizio sanitario per l'utilizzo di farmaci orfani per la cura di malattie rare. ''La fornitura gratuita di medicinali per la cura di terapie rare - ha commentato il ministro della salute Francesco Storace - e' una decisione assai rilevante poiche' garantisce che i pazienti affetti da una malattia rara abbiano possibilita' di cura come i malati con patologie maggiormente diffuse per le quali sono disponibili piu' farmaci in ragione della maggiore remunerativita' del mercato''. In particolare l'Aifa ha approvato l'accesso al fondo 'Farmaci orfani' per consentire la fornitura del medicinale Myozyme all Istituto di Ricovero e Cura a Carattere Scientifico (IRCCS) Burlo Garofalo di Trieste al fine di assicurare, in via sperimentale, la terapia a base di alfa glucosidasi nelle forme giovanili di Glicogenosi di tipo 2. La Glicogenosi di tipo 2 e' una malattia grave e rara che nella forma infantile colpisce i bambini nei primi mesi di vita o sin dalla nascita ed e' caratterizzata da un elevato tasso di mortalita'. ''Il trattamento - spiega il ministero - sara' iniziato presso l Unita' di Malattie Metaboliche dell IRCCS Burlo Garofalo di Trieste in 5-8 pazienti, e successivamente potra' essere proseguito presso le strutture sanitarie di riferimento territoriali con le quali verra' mantenuto uno stretto collegamento per il monitoraggio clinico''.
 
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